Topics 03「救う」
山内 淳司 教授
生命科学部 分子生命科学科 分子神経科学研究室
生命科学のカで小児難病の治療薬実現をめざす
神経のメカニズムを解明し難病から子どもを救い出す
治療薬がなく、対症療法（症状を抑える治療）しか手段がない小児の難病が数多くあります。病気を治せなければ、いつまでも小さな体に大きな負担を強いてしまいます。
私たちの研究室では、神経が発生するメカニズムを研究することで、神経機能に障害がある病気がなぜ発生するのかそれを治すためにはどの分子（蛋白質やRNA）にどのように働きかける薬が必要なのかを研究しています。生まれついて、体を動かしたり話したりできない子どもには、遺伝子の変異のために神経の再生がうまく機能しない病気の患者さんもいます。私たちは神経の再生を司る分子に働きかけることで、仮に遺伝子の変異がそのままでも神経を再生させ、子どもたちを病から救い出すことをめざしています。
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